식약처는 올해부터 지원대상을 기존 임상시험 진입 제품에서 비임상시험 단계 제품으로 확대하고 혁신성, 의료적 중요성, 실용화 가능성 등을 고려해 신청한 후보 중 지원대상 제품을 선정하고 있다.
지원 대상으로 선정되려면 ▲국내 개발 제품 ▲생명을 위협하거나 중대한 질병 치료 및 다른 치료 대안이 없는 환자에 사용하는 제품 ▲기전이 명확하고 작용기전 및 비임상자료 등을 통해 개발가능성이 높을 것으로 예상되는 제품 ▲혁신성(아이디어, 기술, 새로운 타깃 및 치료 분야 등)의 요건을 모두 충족해야 한다.
이번에 선정된 티카로스의 고형암 타깃 TC091은 티카로스 고유의 CAR 백본(Back Bone)인 CLIP 기술을 적용해 항종양능과 안전성을 개선시킨 것이다. 2024년 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘R&D 생태계 구축 연구 사업’ 지원과제로도 선정된 바 있다.
이재원 티카로스 대표는 “TC091은 비임상연구단계에서부터 국가신약개발사업단(KDDF)의 신약후보물질 연구과제로 선정된 파이프라인으로, 이번에는 바이오챌린저 프로그램을 통해 ‘제품화 지원’까지 받게 됐다. 이번 선정은 TC091 혁신성과 실용화 가능성에 대해 가치를 인정받았다는 점에서 의미가 크다. 이러한 당국의 지원과 기대에 부응해 첨단 유전자치료제 개발을 앞당길 수 있도록 더욱 노력하겠다”고 말했다.
TC091에 적용된 CLIP 기술은, CAR-T치료제 뿐만 아니라 CAR-NK, in Vivo CAR-T 등 다른 모달리티에도 적용 가능함이 검증되고 있다. 최근에는 CAR-NK치료제 개발기업인 호주 카테릭스(CARtherics)사와 CLIP CAR 플랫폼을 적용한 Allogeneic CAR-NK에 대한 공동특허를 출원한 바 있다.
한편, CLIP 기술을 적용한 림프종 치료제인 TC011 임상은 현재 삼성서울병원·국립암센터·서울대병원·분당서울대병원·세브란스병원에서 진행 중이며 ‘재발성 또는 불응성 B세포 림프종 성인 환자’를 대상으로 하고 있다. 지금까지 저용량, 중용량 코호트의 평가대상 환자 6명 모두가 완치되는(완전 관해(CR) 100%, 객관적 반응률(ORR) 100%) 놀라운 결과를 보이고 있다. 게다가, 투여 받은 말기혈액암 환자들이 6개월 이상 완전 관해를 유지하고 있다는 점과 재발가능성을 현저히 낮췄다는 점에서 주목받고 있다.
